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印度依库丽单抗效果怎么样?

    导读:在治疗非典型溶血尿毒综合征(aHUS) 方面具有良好效果,即便是出现严重神经系统并发症的患者仍然能达到完全康复。国外有研究者曾治疗 2 例 aHUS 患儿,1 例为 4 岁的印度患儿,经检

  在治疗非典型溶血尿毒综合征(aHUS) 方面具有良好效果,即便是出现严重神经系统并发症的患者仍然能达到完全康复。国外有研究者曾治疗 2 例 aHUS 患儿,1 例为 4 岁的印度患儿,经检测体内存在 H 因子自身免疫性抗体,患儿出现肢端坏疽,行血浆置换及腹膜透析治疗后肾功能仍持续下降,最终因腹膜透析并发症于家中死亡;另1 例为 9 个月的阿拉伯患儿,双手均有缺血性改变,尽管进行积极的血浆置换治疗肢端仍 发展为坏疽,患儿随后接受依库珠单抗(即依库丽单抗)治疗,治疗后除末节指骨脱落外,其余坏疽肢端痊愈,同时肾功能也逐渐恢复正常。
  依库丽单抗(舒立瑞)的主要功能是与补体 C5 结合,阻碍 C5 转化酶对 C5 的裂解。由于 C5 转化酶之后的补体活化过 程为各补体活化途经的共同通路,因此,依库珠单抗可抑制 3 种途经的补体活化过程及其终末产物生成,阻止细胞溶解。依库珠单抗首剂静脉注射及维持治疗后谷浓度 >35 mg/ml,可完全阻断补体 C5 的活性。
  该 2 例患者的不同结局充分体现了依库珠单抗在 aHUS 治疗过程中的特殊作用。有研究表明,长期使用依库珠单抗可控制补体介导的 TMA 的发生, 维持肾脏及其他受累脏器功能的持续改善 。目前依库珠单抗已被美国及欧洲批准用于 aHUS 的治疗。当患者接受依库丽单抗治疗期间,一旦出现了严重的不良反应,应立即接受治疗,以免导致更为严重的不良事件发生。

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